期待!B型血友病无望迎来新型基因疗法
而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物,无望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。
作者: 好医友来历: 好医友2023-02-13 14:12:56
血友病是一种稀有的遗传性出血疾病,因为缺少几种凝血因子中的一种,致使血液需要很永劫间才气凝集。血友病可分为A型以及B型,此中B型血友病是因为血液中缺少凝血因子Ⅸ(FIX)而至。
数据显示:
2021年全世界有3.8万多人患有B型血友病。B型血友病患者绝年夜部门是男性,病发率约莫为1/3.5万。
今朝的尺度疗法需要重复静脉输注血浆源性或者重组FIX来节制以及预防出血爆发。但持久输血有许多副作用,也给患者及其家庭带来很年夜的经济承担。
Fidanacogene elaparvovec
近日,一款针对于中、重度B型血友病的基因疗法Fidanacogene elaparvovec于名为“BENEGENE-2”的3期临床实验中到达了重要尽头。
研究显示,该药物可以年夜年夜降低患者的出血率,具备非劣效性以及优效性。
Fidanacogene elaparvovec是一种新型于研基因疗法,含有生物项目腺相干病毒(AAV)衣壳(卵白质壳)以及高活性人凝血FIX基因。一旦输注后,可以或许于患者体内连续孕育发生内源性的因子IX,从而消弭按期输注因子IX的需求。
BENEGENE-2实验共有40名受试者,评估了Fidanacogene elaparvovec于B型血友病男性患者中有用性与保险性。
成果显示:
一、与尺度医治方案比拟,输注总出血的年化出血率(ABR)具备非劣效性。
二、单剂量Fidanacogene elaparvovec致使ABR降低71%;
三、要害的次要尽头显示,医治后的ABR降低了78%,年化输注率降低了92%;
四、于保险性上,药物整体耐受性精良,与1/2期陈诉的成果一致。
先容
“B型血友病患者面对的承担很重,根据现有的通例疗法,患者需终生按期打针血浆或者者凝血因子卵白制剂。
去年11月,全世界首款医治B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已经获美国FDA核准上市。
而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物,无望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。”
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